Place à la thérapie génique ophtalmique
Zoom sur deux traitements innovants de thérapie génique ophtalmique pour contrer la rétinite pigmentaire.
Il y a quelques mois, l’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin réalisait, dans le cadre d’un essai clinique, la première thérapie génique ophtalmique de Suisse romande. Cet automne, il pourra dispenser un nouveau traitement récemment autorisé par SwissMedic.
Depuis plusieurs décennies maintenant, l’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin mise sur le développement de la thérapie génique. En avril dernier, il a permis une importante avancée médicale en réalisant la première thérapie génique ophtalmique en Suisse romande. En effet, dans le cadre d’un essai clinique de phase III, l’équipe du Dr Hoai Viet Tran, médecin à l’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin, épaulée par le Centre d’investigation clinique (CIC), a organisé l’administration sous-rétinienne du botaretigene sparoparvovec (AAV5-RPGR hRKp). Le Pr Thomas J. Wolfensberger, directeur médical de l’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin, a réalisé cette injection. Conçu par MeiraGTx et Janssen Pharmaceutical, ce nouveau produit a été utilisé avec succès pour traiter la forme la plus courante de rétinite pigmentaire liée à des mutations du gène RPGR sur le chromosome X.
Un nouveau traitement disponible en thérapie génique ophtalmique
Cet automne, l’hôpital lausannois sera habilité à effectuer des injections de Luxturna (voreti-gène néparvovec). Ce nouveau médicament, le premier indiqué dans la rétinite pigmentaire avec mutation sur un gène de cellules de la rétine, était très attendu. « Sans traitement jusque-là, nous ne pouvions que suivre et accompagner les personnes concernées, se souvient le Dr Tran. Désormais, nous disposons d’une réelle nouveauté thérapeutique très intéressante.»
Pris en charge par l’assurance maladie, le Luxturna a en effet démontré une grande efficacité lors de différents essais cliniques de phase II et III. Ces essais cliniques ont concerné plus de 450 personnes. Il a notamment amélioré la qualité de vie des patients et patientes ayant reçu le traitement. « Ces personnes, majoritairement des jeunes adultes qui rencontrent de nombreuses difficultés dans leurs mouvements du quotidien, ont pu se déplacer plus facilement et avoir moins d’appréhension vis-à-vis de l’environnement qui les entoure dans des conditions peu illuminées », décrit le spécialiste.
Ce traitement permettrait également de ralentir le développement de la maladie, mais cela reste à être scientifiquement démontré.
« Des questions persistent autour de la progression de cette pathologie, mais aussi de l’étendue de la surface rétinienne à traiter et du nombre d’injections à réaliser, résume le Dr Tran. Nous pensons qu’une seule injection suffira mais, là encore, nous manquons de recul et de nouvelles investigations, en cours, sont nécessaires. »
Une certification de SwissMedic
Les injections de Luxturna peuvent se faire à l’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin grâce à l’obtention d’une certification. « L’hôpital a dû pour cela répondre à de nombreuses exigences, développe le médecin. Il doit ainsi disposer d’une expertise médicale pluridisciplinaire unique et, par exemple, compter dans ses rangs des chercheurs et chercheuses, des pharmaciens et pharmaciennes (car la préparation du produit est contraignante et exigeante), des médecins spécialistes en oculogénétique et des chirurgiens et chirurgiennes hautement spécialisé-es. » Du côté des infrastructures, l’établissement doit, entre autres, avoir une salle d’opération et une salle blanche (dont la qualité de l’air est en permanence contrôlée), ainsi que des moyens d’exploration de la rétine de pointe.
« Avec cette certification, l’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin est officiellement devenu le deuxième centre de thérapie génique oculaire de Suisse, après celui de Bâle, et un centre de référence unique en Suisse romande », se réjouit le Dr Tran. C’est finalement grâce à une équipe multidisciplinaire complète, composée de chercheurs et chercheuses, médecins, chirurgiens et chirurgiennes, spécialistes en réhabilitation, mais aussi d’industriel-les et de patients et patientes, que toutes ces avancées dans le domaine de la thérapie génique ophtalmique ont pu récemment se concrétiser.
Une unité dédiée à la thérapie génique ophtalmique
Autant d’avancées que l’établissement souhaite poursuivre afin de proposer de nouveaux traitements à ses patients et patientes. Ces traitements concernent aujourd’hui des maladies rares et pourraient, à l’avenir, démontrer un intérêt dans des maladies oculaires plus fréquentes. « Peut-être que la thérapie génique pourra se révéler efficace dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), pour laquelle de multiples gènes sont concernés, ou encore pour le glaucome, qui représente, rappelons-le, la première cause de cécité dans le monde », explique le médecin lausannois.
L’Hôpital ophtalmique Jules-Gonin souhaite pour y parvenir faire évoluer son unité d’oculogénétique et de thérapie génique et cellulaire. « Cette unité unique nous permettra de rentrer dans une nouvelle ère de la médecine, conclut le Dr Tran. Il s’agira là d’une première en Suisse. »
« Avec sa certification
Dr Hoai Viet Tran
SwissMedic, l’Hôpital
ophtalmique Jules-Gonin
est devenu un centre de
thérapie génique oculaire
de référence unique en
Suisse romande »
La thérapie génique en bref
La thérapie génique vise à remplacer un gène défectueux à l’origine d’une maladie en introduisant une version saine au sein même du noyau d’une cellule visée. Un vecteur permet au gène fonctionnel de remplacer le gène défaillant. Un élément appelé « promoteur » aide ensuite la séquence d’ADN injectée à s’exprimer.
Zoom sur la rétinite pigmentaire
La rétinite pigmentaire est une maladie rare (1 personne sur 4000). Elle provoque une perte de la vision nocturne, un rétrécissement du champ visuel, puis une perte de la vision centrale. Elle peut mener à la cécité, généralement vers l’âge de 50 ans. La plupart des personnes touchées ressentent des symptômes dès leur plus jeune âge.
Nous avons modifié l’article original pour en faire une version web.